A researcher works in a laboratory inside the L'Oréal Center of Research and Innovation in Rio de Janeiro, Brazil on August 11, 2025. (Photo by Mauro PIMENTEL / AFP)
The key points are temporarily unavailable. You can still read the full Story below.
Main Points
Két újabb esetben merült fel a gyanú, hogy a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő, kétévesnél fiatalabb gyermekek kezelésére használt Zolgensma génterápia daganatos megbetegedéseket okozhatott. A gyártó Novartis tájékoztatása szerint a készítmény 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc ilyen esetet jelentettek. A Zolgensma egy módosított vírust használ a működőképes gén másolatának a sejtekbe juttatására. A két legutóbbi esetben az orvosi vizsgálatok arra utaló bizonyítékokat találtak, hogy a kezeléshez használt hordozóvírus beillesztette saját genetikai anyagát a betegek DNS-ébe, ami összefüggésbe hozható a daganatok kialakulásával. A Novartis közlése szerint a terápiát eddig több mint hatezer gyermeknél alkalmazták. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) közleményében hangsúlyozta: a Zolgensma, valamint a vállalat másik, intrathekális injekcióként beadott, idősebb gyermekek és felnőttek kezelésére szolgáló készítménye, az Itvisma előnyei továbbra is meghaladják a jóváhagyott felhasználási területeken felmerülő kockázatokat. Az FDA ugyanakkor jelezte, hogy az új információk fényében vizsgálják, szükségesek-e további szabályozási lépések. Az Itvisma esetében eddig nem jelentettek daganatos megbetegedést. A bejelentést megelőzően betegjogi képviselők bírálták a bázeli székhelyű vállalatot, azt állítva, hogy a cég túl lassan osztotta meg az esetekkel kapcsolatos információkat. A Novartis visszautasította a vádakat, közölve, hogy mindkét esetben időben értesítették az egészségügyi hatóságokat, és a daganatok lehetséges kockázata már korábban bekerült a Zolgensma alkalmazási előírásába. Az SMA Europe betegvédelmi szervezet egyértelmű tájékoztatást követelt a gyártótól a már ismert tényekről, a bizonytalan kérdésekről, valamint arról, hogy a fejlemények milyen hatással lehetnek a már kezelt gyermekekre. A Novartis a Reuters beszámolója szerint a két új eset pontos körülményeiről és a betegek állapotáról nem közölt részleteket. Article source: Magyar Hirlap | Image credit: Magyar Hirlap
Két újabb esetben merült fel a gyanú, hogy a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő, kétévesnél fiatalabb gyermekek kezelésére használt Zolgensma génterápia daganatos megbetegedéseket okozhatott. A gyártó Novartis tájékoztatása szerint a készítmény 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc ilyen esetet jelentettek. A Zolgensma egy módosított vírust használ a működőképes gén másolatának a sejtekbe juttatására. A két legutóbbi esetben az orvosi vizsgálatok arra utaló bizonyítékokat találtak, hogy a kezeléshez használt hordozóvírus beillesztette saját genetikai anyagát a betegek DNS-ébe, ami összefüggésbe hozható a daganatok kialakulásával. A Novartis közlése szerint a terápiát eddig több mint hatezer gyermeknél alkalmazták. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) közleményében hangsúlyozta: a Zolgensma, valamint a vállalat másik, intrathekális injekcióként beadott, idősebb gyermekek és felnőttek kezelésére szolgáló készítménye, az Itvisma előnyei továbbra is meghaladják a jóváhagyott felhasználási területeken felmerülő kockázatokat. Az FDA ugyanakkor jelezte, hogy az új információk fényében vizsgálják, szükségesek-e további szabályozási lépések. Az Itvisma esetében eddig nem jelentettek daganatos megbetegedést. A bejelentést megelőzően betegjogi képviselők bírálták a bázeli székhelyű vállalatot, azt állítva, hogy a cég túl lassan osztotta meg az esetekkel kapcsolatos információkat. A Novartis visszautasította a vádakat, közölve, hogy mindkét esetben időben értesítették az egészségügyi hatóságokat, és a daganatok lehetséges kockázata már korábban bekerült a Zolgensma alkalmazási előírásába. Az SMA Europe betegvédelmi szervezet egyértelmű tájékoztatást követelt a gyártótól a már ismert tényekről, a bizonytalan kérdésekről, valamint arról, hogy a fejlemények milyen hatással lehetnek a már kezelt gyermekekre. A Novartis a Reuters beszámolója szerint a két új eset pontos körülményeiről és a betegek állapotáról nem közölt részleteket.
News Desk is the editorial publishing account for Tringlobe Media News, covering breaking news, public affairs, entertainment, community developments and regional stories across Trinidad and Tobago, the Caribbean and internationally.
