Két újabb esetben merült fel a gyanú, hogy a gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő, kétévesnél fiatalabb gyermekek kezelésére használt Zolgensma génterápia daganatos megbetegedéseket okozhatott. A gyártó Novartis tájékoztatása szerint a készítmény 2019-es engedélyezése óta összesen kilenc ilyen esetet jelentettek. A Zolgensma egy módosított vírust használ a működőképes gén másolatának a sejtekbe juttatására. A két legutóbbi esetben az orvosi vizsgálatok arra utaló bizonyítékokat találtak, hogy a kezeléshez használt hordozóvírus beillesztette saját genetikai anyagát a betegek DNS-ébe, ami összefüggésbe hozható a daganatok kialakulásával. A Novartis közlése szerint a terápiát eddig több mint hatezer gyermeknél alkalmazták. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) közleményében hangsúlyozta: a Zolgensma, valamint a vállalat másik, intrathekális injekcióként beadott, idősebb gyermekek és felnőttek kezelésére szolgáló készítménye, az Itvisma előnyei továbbra is meghaladják a jóváhagyott felhasználási területeken felmerülő kockázatokat. Az FDA ugyanakkor jelezte, hogy az új információk fényében vizsgálják, szükségesek-e további szabályozási lépések. Az Itvisma esetében eddig nem jelentettek daganatos megbetegedést. A bejelentést megelőzően betegjogi képviselők bírálták a bázeli székhelyű vállalatot, azt állítva, hogy a cég túl lassan osztotta meg az esetekkel kapcsolatos információkat. A Novartis visszautasította a vádakat, közölve, hogy mindkét esetben időben értesítették az egészségügyi hatóságokat, és a daganatok lehetséges kockázata már korábban bekerült a Zolgensma alkalmazási előírásába. Az SMA Europe betegvédelmi szervezet egyértelmű tájékoztatást követelt a gyártótól a már ismert tényekről, a bizonytalan kérdésekről, valamint arról, hogy a fejlemények milyen hatással lehetnek a már kezelt gyermekekre. A Novartis a Reuters beszámolója szerint a két új eset pontos körülményeiről és a betegek állapotáról nem közölt részleteket.
Article source: Magyar Hirlap | Image credit: Magyar Hirlap